再现天价孤儿药——诺西那生钠注射液注射液

　　近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。

　　但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。此后每年37.5W美元，并有可能需要终身服药。

　　诺西那生钠注射液（日本及欧盟注册商品名SPINRAZA），渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在日本获批，是首个SMA精准靶向改善药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于改善SMA。2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于改善5q 脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个改善脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。

　　拓展延伸：

　　关于SMA：脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行改善，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。较终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行改善，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

　　由于SMN1基因的缺失或突变，SMA患者不能产生足够的存活运动神经元（SMN）蛋白，而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的严重程度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要较密集的支持性护理，此类型患者产生的SMN蛋白很少，无法在没有支撑的情况下坐着，如果没有呼吸支持将活不过两岁。SMA-II型和SMA-III型患者则可以产生较多的SMN蛋白，其症状相对较轻，但仍会影响患者生活。